Hämophilie A ist eine seltene angeborene Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) gekennzeichnet ist. Die lebenslange prophylaktische FVIII-Substitution ist die Therapie der Wahl bei schwerer Hämophilie A. Dennoch erleiden über 50% der so behandelten Patienten Spontanblutungen, da die individuelle Halbwertszeit von FVIII stark variiert. Eine rein gewichtsbasierte Prophylaxe mit FVIII-Fixdosen ist daher oft nicht ausreichend.

Bei der personalisierten Prophylaxe werden neben Alter und Gewicht, körperlicher Aktivität und Lebensstil, auch die individuelle Pharmakokinetik des Patienten berücksichtigt. Mittels webbasierter Tools und Apps für Smartphones ist heute eine auf die individuelle Pharmakokinetik (PK) abgestimmte Prophylaxe möglich.

In dieser Fortbildung erfahren Sie mehr über die Bedeutung der Halbwertszeitverlängerung von FVIII-Präparaten und welche Ergebnisse mit pegylierten FVIII-Präparate in Studien erzielt wurden. Sie lernen die Möglichkeiten der individualisierten, PK-gesteuerten Prophylaxe kennen, die erstmals in der PROPEL-Studie eingesetzt wurde, um die Auswirkungen unterschiedlich hoher Talspiegel zu eruieren.

Dr. med. Georg Goldmann

Die Verweildauer von appliziertem FVIII kann individuell stark variieren. Daher ist das PK-Profil des Patienten so wichtig.

Die Prävalenz von Schmerzen unter hämophilen Patienten ist hoch. Schmerzen entstehen häufig infolge von Blutungen in Gelenken und Muskulatur. Neben einer geeigneten Prophylaxe steht die Schmerzbehandlung für die betroffenen Patienten an erster Stelle. Anderenfalls droht eine systemische Funktionsstörung der gesamten Bewegungskette.

Eine zielführende Schmerztherapie setzt eine geeignete Diagnostik voraus, z.B. mittels bildgebender Verfahren. Die Schmerztherapie bei Hämophilen muss immer differenziert erfolgen, da diese Patienten zusätzlichen Risiken ausgesetzt sind. Neben NSAR oder kurzzeitig eingesetzten Opioiden haben unterstützenden Maßnahmen eine hohe Bedeutung. Wenn diese Maßnahmen nicht zum Erfolg führen müssen chirurgische Interventionen in Betracht gezogen werden.

Dr. Katharina Holstein, Hamburg

Hämophilie-Patienten erfahren häufig akute Schmerzen durch Blutungen in Gelenke und Muskeln.