Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus leiden trotz Therapie häufig weiterhin an krankheitsbedingten Symptomen, meist neurologischer oder psychischer Art.1 Die Therapie mit Parathormon [rhPTH(1-84)/Natpar®]2 stellt für solche Patienten die erste hormonelle Substitutionstherapie dar. Welche Vorteile diese Behandlung mit Natpar® bieten kann und welche Patienten hiervon besonders profitieren, wurde anlässlich des diesjährigen Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Endokrinologie (DGE) in Bonn diskutiert.
Hormonersatztherapien sind das „täglich Brot“ der Endokrinologen. Eine besondere Rolle nimmt dabei der Hypoparathyreoidismus ein, eine chronische Erkrankung, die sich durch mangelnde oder fehlende Produktion des Parathormons (PTH) auszeichnet.3 Häufigste Ursache für einen chronischen Mangel an PTH sind chirurgische Eingriffe an der Schilddrüse, wodurch in seltenen Fällen irreversible Schäden an den PTH-produzierenden Nebenschilddrüsen auftreten können.1 Mit Einführung von Natpar® – das rekombinant produzierte PTH [rhPTH(1-84)] – besteht nun auch für Patienten mit dieser endokrinen Indikation eine ursächlich wirkende Hormonersatztherapie.
PTH steuert im Körper die Stoffwechselwege von Calcium, Phosphat und Vitamin D. Ein PTH-Mangel hat abfallende Calcium- und Vitamin-D-Spiegel sowie ansteigende Phosphatspiegel zur Folge.4 Klinisch manifestiert sich ein PTH-Mangel laut Prof. Dr. med. Ralf Schmidmaier, München, zum einen durch erhöhte neuromuskuläre Erregbarkeit, einhergehend mit neurologischen Symptomen, und zum anderen durch Kalzifikationen, was Folgeerkrankungen wie Niereninsuffizienz verursachen kann. Die Standardtherapie umfasst die Behandlung mit einer Kombination aus oralem Calcium und einem aktiven Vitamin-D-Analogon.1 Untersuchungen zeigen jedoch, dass bei mehr als einem Viertel der Patienten die Serum-Calcium-Spiegel außerhalb des Zielbereiches liegen.5 Nach Ansicht des Experten können unter dieser Therapie außerdem neurologische Symptome, wie etwa Konzentrations- und Gedächtnisstörungen, weiterhin bestehen bleiben. „Auch wenn die biochemische Substitution bei vielen Patienten augenscheinlich funktioniert, bleiben solche unspezifischen Symptome häufig erhalten“, erklärte Prof. Schmidmaier. Für Patienten, deren Erkrankung unter Standardtherapie nicht ausreichend kontrolliert werden kann, steht mit Natpar® seit letztem Jahr eine neue Therapieoption zur Verfügung.
Therapieentscheidung bei Hypoparathyreoidismus erfordert umfassende Betrachtung
Im Hinblick auf die mögliche Behandlung mit rhPTH(1-84) sind laut Prof. Schmidmaier drei Parameter zu beurteilen; dazu gehören biochemische Größen, Organschäden und krankheitsspezifische Symptome. Während biochemische Größen unter Standardtherapie bei vielen Patienten richtig eingestellt werden können, ist das steigende Risiko für Organschäden weit problematischer.5 Darunter fallen auch bleibende Nierenschädigungen, die häufig mit übermäßiger Calcium-Gabe assoziiert sind und umso wahrscheinlicher werden, je älter die Patienten sind.5 Darüber hinaus stehen die schlechte psychische Verfassung sowie die eingeschränkte Lebensqualität im Mittelpunkt.1 Klinische Studien zeigen, dass eine Therapie mit Natpar® nicht nur die orale Calcium- und Vitamin-D-Zufuhr erheblich reduzieren, sondern auch die Lebensqualität langfristig verbessern kann.6,7 „Ob eine Behandlung mit Natpar® angezeigt ist, entscheidet sich demnach sehr individuell und erfordert eine umfassende Betrachtung“, resümiert Prof. Schmidmaier. Der Experte wies in diesem Zusammenhang ausdrücklich darauf hin, dass eine Entscheidung zur Therapiesteuerung, die allein auf der Evaluation biochemischer Messwerte beruht, bedenklich sei. Man müsse sich auch fragen, was später mit diesen Patienten passiert und langfristige Schäden sowie unspezifische Symptome mit berücksichtigen.
Erste Erfahrungen mit Natpar® aus der Praxis
Natpar® stellt eine ursächlich wirkende Therapie des chronischen Hypoparathyreoidismus dar und ist seit September 2017 verfügbar. Praktische Erfahrung mit einem Wechsel auf die rhPTH(1-84)-Therapie standen im Fokus des Vortrages von Dr. med. Gwendolin Etzrodt-Walter, die als Leiterin und Inhaberin des Endokrinologie Zentrums Ulm selbst zahlreiche Patienten mit Hypoparathyreoidismus betreut. Nach eigener Aussage litten die meisten ihrer Patienten, die unter Standardtherapie nicht ausreichend behandelt werden konnten, vor Beginn der Therapie mit Natpar® unter psychischen oder kognitiven Einschränkungen, darunter ausgeprägte Schlafstörungen, Anzeichen von Depression, Konzentrations- und Merkfähigkeitsstörungen. Nach der Umstellung zeigte sich in den von Dr. Etzrodt-Walter behandelten Patienten hinsichtlich dieser Symptome eine deutliche Besserung. Darüber hinaus war häufig auch die Unverträglichkeit für orales Calcium oder die Notwendigkeit sehr hoher Calcium-Dosen ein Grund für die Umstellung auf rhPTH(1-84). Unter der Therapie mit rhPTH(1-84) ließen sich die Calcium-Werte meist normalisieren; die Einnahme von Calcium und Vitamin-D konnte deutlich reduziert werden. Außerdem verbesserten sich bei ihren Patienten unter der Therapie mit Natpar® muskuläre Beschwerden häufig. Auch zur Verträglichkeit hat Dr. Etzrodt-Walter mit dem Präparat in den besprochenen Fällen gute Erfahrungen gemacht: „Im Vergleich mit den vorangegangenen Therapieoptionen ist die Behandlung mit rhPTH(1-84) der ursächlich wirkende und demnach natürlichere Weg.“ Auch wenn die Standardtherapie für die meisten Patienten im Hinblick auf biochemische Messgrößen ausreichend erscheint, zeigt sich immer deutlicher, dass weitere Parameter berücksichtigt werden müssen. „Lebensqualität, langfristige Organschädigungen und neurologische Symptome sollten in Zukunft nicht nur individuell sondern auch systematisch erfasst werden. Dies stellt eine wichtige Herausforderung für die Therapiesteuerung der Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus dar“, so das Fazit der Ulmer Endokrinologin.
Über Natpar®
Natpar® ist ein rekombinant hergestelltes Parathormon, dessen Aminosäuresequenz der des endogenen, humanen Parathormons gleicht. Es steht als Zusatztherapie in den Dosierungen 25, 50, 75 und 100 Mikrogramm zur einmal täglichen Injektion für erwachsene Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus zur Verfügung, deren Erkrankung sich durch die Standardtherapie allein nicht hinreichend kontrollieren lässt.2 In den USA ist Natpar® unter dem Handelsnamen Natpara® (parathyroid hormone) bereits seit Januar 2015 zugelassen.
Über Shire
Shire ist eines der weltweit führenden Unternehmen in der Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen. Wir streben danach, bahnbrechende Therapien für seltene Erkrankungen in verschiedenen medizinischen Fachgebieten zu entwickeln – dazu zählen Hämatologie, Immunologie, Erbkrankheiten, Neuroscience sowie die Innere Medizin und zunehmend auch Augenheilkunde und Onkologie. Unser Knowhow und unsere globale Organisation ermöglichen es uns, Patienten in mehr als 100 Ländern zu erreichen. Patienten und deren Angehörige, die dafür kämpfen, das Beste aus ihrem Leben machen zu können. Jeden Tag aufs Neue.
Für uns stehen die Patienten und ihre Bedürfnisse an erster Stelle. Wir arbeiten unermüdlich daran, das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen mit Hilfe von adäquaten medizinischen Therapien zu verbessern. Therapien, die einen wirklichen Unterschied für die Patienten und all jene bedeuten, die sie auf ihrem Weg unterstützen. Weitere Informationen finden Sie unter: www.shire.de.
Quelle: Pressemeldung der Shire Deutschland GmbH vom 16. Mai 2018
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Literatur:
1. Brandi ML et al. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101:2273–2283.
2. Fachinformation Natpar®. Stand Januar 2018.
3. Clarke BL et al. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101:2284–2299.
4. Mannstadt M et al. Nat Rev Dis Primers. 2017;3:17055; doi:10.1038/nrdp.2017.55.
5. Mitchell DM et al. J Clin Endocrinol Metab. 2012;97:4507–4514.
6. Mannstadt M et al. Lancet Diabet Endocrinol. 2013;1:275–283.
7. Cusano NE et al. J Clin Endocrinol Metab. 2015;29:47–55.
